효과적 질병 표적화·부작용 개선 등 기대
한국과학기술원(KAIST)이 질병 세포에서만 핵 내 유전자 교정을 수행하는 유전자 가위 시스템(CRISPR/Cas9)을 개발했다.
KAIST는 의과학대학원 이지민 교수·한국과학기술연구원(KIST) 오승자 선임연구원·강원대 이주용 교수 연구팀은 다양한 질병과 연관된 것으로 알려진 세포 내 마이크로 리보핵산(RNA)이 메신저 RNA 표적 서열을 인식해 절단하는 특성을 활용한 유전자 가위시스템을 설계했다고 14일 밝혔다.
유전자 가위 `셀프 체크인'으로 불리는 이 시스템은 정상 세포에서는 세포질에만 머물러 유전자 교정을 수행하지 않지만 질병 세포에서는 유전자 가위가 세포핵으로 들어가 유전자 교정을 수행한다.
즉 이 기술은 질병 세포에서만 기능하기 때문에 정상세포와 질병 세포가 혼합돼 있는 실제 환자에게도 효과적인 유전자 교정 치료를 진행할 수 있을 것으로 기대된다. 표적유전전가 아닌 다른 유전자를 편집하는 일을 최소화할 수 있기 때문이다.
또 세포 내 시스템을 활용한다는 점에서 안전성이 높고 단일 가이드 RNA와 메신저 RNA 표적 서열을 상황에 맞게 교체할 수 있어 다양한 질병에도 적용할 수 있다.
연구팀은 실험용 쥐를 통해 이 시스템이 작동함을 확인했다.
한편 이번 연구 성과는 국제 학술지 `뉴클레익 엑시드 리서치' 온라인판에 지난달 30일 출판됐다.
/대전 한권수기자
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